 informó que el estudio de la proteína TDP-43 abre nuevas vías terapéuticas para la ELA, destacando el desarrollo de 'AP-2' por Molefy Pharma.){kind=link}
La Asociación Española de Bioempresas (AseBio) señaló que el estudio de la proteína TDP-43 “abre nuevas vías terapéuticas” para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), y destacó el trabajo de Molefy Pharma en el desarrollo de ‘AP-2’.
La Asociación Española de Bioempresas (AseBio) informó que la investigación sobre la proteína TDP-43 “abre nuevas vías terapéuticas frente a la esclerosis lateral amiotrófica (ELA)”. En ese contexto, destacó el trabajo de la compañía biotecnológica Molefy Pharma en el desarrollo de ‘AP-2’, una terapia experimental dirigida a restaurar la función de dicha proteína.
AseBio manifestó que “la biotecnología está impulsando nuevas aproximaciones para abordar las causas moleculares de la enfermedad” y calificó a esta línea de investigación como “una de las líneas de investigación más prometedoras”. Explicó que la alteración de la proteína TDP-43 “está presente en la mayoría de los pacientes de ELA y desempeña un papel clave en la degeneración neuronal”.
La asociación indicó que la ELA “es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, las células nerviosas responsables de controlar el movimiento muscular voluntario”. Señaló que Molefy Pharma, socia de AseBio, estudia la molécula ‘AP-2’ “tras obtener la designación de medicamento huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) y la autorización de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para iniciar ensayos clínicos en humanos”.
En coincidencia con el Día Mundial de la ELA, celebrado el 21 de junio, el CEO de Molefy Pharma, Alfonso de Egaña Barrenechea, afirmó que “la investigación en ELA vive en la actualidad un momento especialmente prometedor gracias al creciente impulso de la comunidad científica, las asociaciones de pacientes y el sector biotecnológico”.
AseBio informó que “en España conviven actualmente entre 4.000 y 4.500 personas con ELA y cada año se diagnostican alrededor de 900 nuevos casos, lo que equivale a cerca de tres diagnósticos diarios”. De Egaña Barrenechea sostuvo que “persisten importantes necesidades médicas no cubiertas” y que “todavía no existen tratamientos farmacológicos capaces de retrasar de forma significativa o detener la progresión de la enfermedad”. Por ello, consideró “imprescindible” seguir impulsando “el desarrollo de nuevas estrategias terapéuticas que mejoren el pronóstico y la calidad de vida”.
La asociación expuso que la enfermedad “presenta una elevada mortalidad: cada día fallecen aproximadamente tres personas” y que “la supervivencia media suele situarse entre los dos y los cinco años desde el diagnóstico, aunque existe una gran variabilidad entre pacientes”. Agregó que “las opciones terapéuticas continúan siendo limitadas”.
AseBio manifestó que “el diagnóstico sigue siendo complejo y puede retrasarse más de un año desde la aparición de los primeros síntomas, lo que dificulta el acceso temprano a cuidados especializados y a posibles ensayos clínicos”. De Egaña Barrenechea puso en valor “la importancia de reforzar la atención integral a las personas afectadas” y consideró “prioritaria” la implantación de “unidades específicas de ELA en todos los centros hospitalarios de referencia, integradas por equipos multidisciplinares”.
En relación con la proteína TDP-43, AseBio afirmó que “desempeña un papel esencial en el funcionamiento de las células del sistema nervioso y presenta alteraciones en más del 97 por ciento de los casos de ELA”. De Egaña Barrenechea sostuvo que “la ELA, hoy, se puede definir como una ‘TDP-43-patia’, es decir, como una enfermedad de la proteína TDP-43” y que “la formación de agregados tóxicos y la pérdida de función de esta proteína alteran procesos celulares fundamentales y contribuyen a la muerte neuronal característica de la enfermedad”. AseBio indicó que los estudios con ‘AP-2’ “muestran una reducción de los agregados patológicos y una recuperación de la función normal de la proteína en modelos preclínicos”.
El CEO de Molefy Pharma sostuvo que “si los efectos observados en modelos celulares y animales se reprodujeran en humanos, ‘AP-2’ podría constituir un tratamiento capaz de modificar el curso de la enfermedad”. Explicó que “la reciente autorización para iniciar ensayos clínicos en humanos representa, en este contexto, un paso decisivo para evaluar la seguridad y eficacia de esta aproximación terapéutica en pacientes de ELA esporádica”.
Finalmente, el laboratorio mostró su previsión de que “el abordaje de la ELA evolucione hacia estrategias terapéuticas cada vez más complejas y personalizadas”, como “la combinación de diferentes fármacos con mecanismos de acción complementarios, el desarrollo de tratamientos multidiana y el avance de la Medicina de precisión”. Junto a ello, adquiere relevancia “el desarrollo de biomarcadores y tecnologías ómicas, herramientas que permitirán realizar diagnósticos más tempranos, mejorar la selección de pacientes y optimizar el diseño de los ensayos”, concluyó.